La aprobación de Lenmeldy, una terapia genética revolucionaria, ha llevado su precio a un asombroso US$4.25 millones por tratamiento al por mayor. Este medicamento, destinado a tratar la leucodistrofia metacromática de aparición temprana (LDM), se convierte así en el tratamiento farmacológico más costoso conocido.
¿De qué trata esta enfermedad?
La LDM es una enfermedad hereditaria rara pero devastadora que afecta a los bebés, quienes pueden perder la capacidad de caminar y hablar. Orchard Therapeutics, la empresa detrás de Lenmeldy, justifica su elevado costo en base a su valor clínico y social.
Lenmeldy ahora es el medicamento más caro del mercado, superando el costo de Hemgenix, una infusión para tratar la hemofilia. La LDM afecta a una fracción muy pequeña de la población, con menos de 40 casos reportados al año en Estados Unidos.
¿Qué se sabe de Orchard Therapeutics, la empresa detrás de Lenmeldy?
Orchard Therapeutics se especializa en terapias genéticas, enfocadas en corregir defectos genéticos subyacentes. Recientemente adquirida por la farmacéutica japonesa Kyowa Kirin Co., la empresa está a la vanguardia de la investigación en este campo.
Tras la controversia que han generado sus precios, las farmacéuticas argumentan que estos reflejan el valor y el ahorro a largo plazo para el sistema de salud.
Las farmacéuticas quieren cubrir los altos costos de desarrollo de tratamientos para poblaciones pequeñas, lo que afecta sus ingresos. Sin embargo, los altos precios generan preocupaciones sobre el impacto en programas como Medicaid.
